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肝豆片治疗湿热内蕴证Wilson病患者的安全性和疗效评估：一项前瞻性、单中心、随机、单盲临床试验

注册号：

Registration number：

ITMCTR2025000611

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-03-28

注册时间：

Date of Registration：

2025-03-28

注册号状态：

Registration Status：

补注册

Retrospective registration

注册题目：

肝豆片治疗湿热内蕴证Wilson病患者的安全性和疗效评估：一项前瞻性、单中心、随机、单盲临床试验

Public title：

Evaluation of the safety and efficacy of Gandou tablets in the treatment of Wilson disease with damp-heat intrinsic syndrome: a prospective single-center randomized single-blind clinical trial

注册题目简写：

肝豆片治疗湿热内蕴证Wilson病患者的临床评价研究

English Acronym：

Clinical evaluation of Gantou tablets in the treatment of Wilson disease with dampness-heat intrinsic syndrome

研究课题的正式科学名称：

肝豆片治疗湿热内蕴证Wilson病患者的安全性和疗效评估：一项前瞻性、单中心、随机、单盲临床试验

Scientific title：

Evaluation of the safety and efficacy of Gandou tablets in the treatment of Wilson disease with damp-heat intrinsic syndrome: a prospective single-center randomized single-blind clinical trial

研究课题的正式科学名称简写：

肝豆片治疗湿热内蕴证Wilson病患者的临床评价研究

Scientific title acronym：

Evaluation of the safety and efficacy of Gandou tablets in the treatment of Wilson disease with damp-heat intrinsic syndrome: a prospective single-center randomized single-blind clinical trial

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

张亮亮

研究负责人：

张亮亮

Applicant：

Liangliang Zhang

Study leader：

Liangliang Zhang

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

15205515583

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

15205515583

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

15205515583@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

15205515583@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

https://sys.ahtcm.edu.cn/index.htm

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website
(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

安徽省合肥市庐阳区长江中路357号

研究负责人通讯地址：

安徽省合肥市庐阳区长江中路357号

Applicant address：

Number 357 in Mid Changjiang Road Hefei Anhui Province

Study leader's address：

Number 357 in Mid Changjiang Road Hefei Anhui Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

230061

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

230061

申请人所在单位：

安徽中医药大学神经病学研究所附属医院

Applicant's institution：

Hospital Affiliated to the Institute of Neurology Anhui University of Chinese Medicine

是否获伦理委员会批准：

Approved by ethic committee：

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2025-SYSFYSY-06

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

查看附件

批准本研究的伦理委员会名称：

安徽中医药大学神经病学研究所附属医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the Hospital Affiliated to the Institute of Neurology Anhui University of Chinese Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2025/3/18 0:00:00

伦理委员会联系人：

付晓明

Contact Name of the ethic committee：

Fu xiaoming

伦理委员会联系地址：

安徽省合肥市长江中路357号

Contact Address of the ethic committee：

Number 357 in Mid Changjiang Road Hefei Anhui Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 138 6598 0833

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

15205515583@163.com

研究实施负责（组长）单位：

安徽中医药大学神经病学研究所附属医院

Primary sponsor：

Hospital Affiliated to the Institute of Neurology Anhui University of Chinese Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

安徽省合肥市庐阳区长江中路357号

Primary sponsor's address：

Number 357 in Mid Changjiang Road Hefei Anhui Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

安徽

市(区县)：

合肥

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

安徽中医药大学神经病学研究所附属医院

具体地址：

安徽省合肥市庐阳区长江中路357号

Institution
hospital：

Hospital Affiliated to the Institute of Neurology Anhui University of Chinese Medicine

Address：

Number 357 in Mid Changjiang Road Hefei Anhui Province

经费或物资来源：

大健康研究院新安医学与中医药现代化研究所专项资金资助

Source(s) of funding：

Research Funds of Center for Xin'an Medicine and Modernization of Traditional Chinese Medicine of IHM

研究疾病：

Wilson病

研究疾病代码：

Target disease：

Wilson disease

Target disease code：

研究类型：

Study type：

干预性研究

Interventional study

研究设计：

Study design：

随机平行对照

randomized controlled trial(parallel group design)

研究所处阶段：

Study phase：

其它

Others

研究目的：

初步评价肝豆汤治疗湿热内蕴证Wilson病患者的有效性及安全性。

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy and safety of Gantou tablets in treating Wilson disease with dampness-heat syndrome.

药物成份或治疗方案详述：

药品名称：肝豆片 GandouPian 成份：大黄、黄连、三七、姜黄、泽泻、金钱草。辅料为糊精、蔗糖、硬脂酸镁。 性状：本品为薄膜衣片，除去包衣后显棕褐色；味苦、微甘。 功能主治：清热解毒，通腑利湿。主治肝豆状核变性。 规格：每片重0.45g。 用法用量：口服，一次4片，一日3次。 贮藏：密封，防潮。

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

Drug name: GandouPian Ingredients: Rhubarb Coptis chinensis Notoginseng turmeric Alisma purpurea pecuniary grass. The excipients were dextrin sucrose and magnesium stearate. Properties: This product is a thin film coated tablet showing brown after removing the coating; The taste is bitter and sweet. Functions: clearing heat and detoxifying Tongfu and diuresis. Treating hepatolenticular degeneration. Specification: Each piece weighs 0.45g. Usage and dosage: Oral 4 tablets 3 times a day. Storage: sealed moisture-proof.

纳入标准：

（1）符合《中国肝豆状核变性诊断和治疗指南》2021版诊断标准； （2）符合湿热内蕴证的中医辩证标准； （3）研究期间，除研究药物外，避免更换服用原有药物； （4）前期进行过肝豆片治疗的患者可经2周的洗脱期后进入研究； （5）年龄>=18岁； （6）患者知情同意，并签署知情同意书； （7）能遵守随访计划。

Inclusion criteria

(1) Meet the diagnostic criteria of the 2021 edition of the Chinese Guidelines for Diagnosis and Treatment of hepatolenticular degeneration; (2) In line with the TCM dialectical standard of damp-heat intrinsic syndrome; (3) During the study period except for the study drug avoid replacing the original drug; (4) Patients who had previously been treated with hepatodou tablets could enter the study after a 2-week washout period; (5) Age >=18 years; (6) The patient gives informed consent and signs the informed consent; (7) Can comply with the follow-up plan.

排除标准：

（1）重症的脑型WD患者：明显的扭转痉挛、吞咽困难或卧床等严重神经功能损害会干扰受试者的安全性（UWDRS第一部分神经功能评分>=156分）； （2）重症的肝型WD患者：失代偿性肝硬化或合并肝癌，表现为门脉高压、腹水、脾大 (WBC<3.0*10^9/L, NEUT<2.0*10^9/L, PLT<50*10^12/L)食管静脉曲张、消化道出血、中重度贫血或肝性脑病；影像学或任何实验室异常显示的严重肝脏纤维化（UWDRS第二部分肝脏功能评分>=17分）； （3）中重度抑郁症、近期有过自杀想法或者行为、有严重的精神病症状（UWDRS第三部分精神症状评分>=54分）； （4）6个月以内有癫痫发作史； （5）合并严重疾病如经检查证实的脑肿瘤、脑外伤、血液病、心源性疾病、HIV等； （6）肾炎、肾病综合征或者肾脏病3期以上； （7）妊娠、计划妊娠或哺乳期妇女； （8）认知功能障碍MMSE<=26分； （9）目前正在参加其他临床试验者。

Exclusion criteria：

(1) Severe cerebral WD patients: significant torsion spasm dysphagia or bed rest and other severe neurological impairment will interfere with the safety of the subjects (UWDRS Part I neurological function score >=156); (2) Severe hepatic WD patients: decompensated cirrhosis or liver cancer complicated manifested by portal hypertension ascites splenomegaly (WBC<3.0*10^9/L NEUT<2.0*10^9/L PLT<50*10^12/L) esophageal varices gastrointestinal bleeding moderate to severe anemia or hepatic encephalopathy; Severe liver fibrosis as shown by imaging or any laboratory abnormality (UWDRS Part II liver function score >=17); (3) Moderate to severe depression recent suicidal thoughts or behaviors and severe psychotic symptoms (UWDRS Part III psychiatric symptom score >=54); (4) A history of seizures within 6 months; (5) Complicated with serious diseases such as brain tumor brain trauma blood disease cardiogenic disease HIV etc. confirmed by examination; (6) nephritis nephrotic syndrome or kidney disease stage 3 or more; (7) Women who are pregnant planning pregnancy or breastfeeding; (8) Cognitive dysfunction MMSE<=26 points; (9) Those currently participating in other clinical trials.

研究实施时间：

Study execute time：

从From 2025-03-19

至To      2027-01-31

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-03-19

至To      2026-03-31

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

52

Group：

Study group

Sample size：

干预措施：

肝豆片，口服，一次4片，一日3次

干预措施代码：

Intervention：

Gandou tablets, oral, 4 tablets, 3 times a day

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

52

Group：

Control group

Sample size：

干预措施：

肝豆片，口服，一次4片，一日3次

干预措施代码：

Intervention：

Gandou tablets, oral, 4 tablets, 3 times a day

Intervention code：

样本总量 Total sample size ： 104

研究实施地点：

Countries of recruitment
and research settings：

国家：

中国

省(直辖市)：

安徽

市(区县)：

合肥

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

安徽中医药大学神经病学研究所附属医院

单位级别：

二级

Institution/hospital：

Hospital Affiliated to the Institute of Neurology Anhui University of Chinese Medicine

Level of the institution：

second level

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

肝纤维化四项

指标类型：

附加指标

Outcome：

Four items for liver fibrosis

Type：

Additional indicator

测量时间点：

入组前

测量方法：

酶联免疫吸附法

Measure time point of outcome：

Before enrollment

Measure method：

ELISA

指标中文名：

中医证候积分

指标类型：

主要指标

Outcome：

TCM syndrome integral

Type：

Primary indicator

测量时间点：

入组前，用药2周、4周、8周、12周

测量方法：

评分

Measure time point of outcome：

Before enrollment the drug was administered for 2 4 8 and 12 weeks

Measure method：

score

指标中文名：

大便常规

指标类型：

副作用指标

Outcome：

stool routine examination

Type：

Adverse events

测量时间点：

入组前，用药4周、8周、12周

测量方法：

全自动粪便分析仪进行检测

Measure time point of outcome：

Before enrollment the drug was administered for 4 8 and 12 weeks

Measure method：

Automatic stool analyzer for testing

指标中文名：

UWDRS评分

指标类型：

主要指标

Outcome：

UWDRS score

Type：

Primary indicator

测量时间点：

入组前，用药2周、4周、8周、12周

测量方法：

评分

Measure time point of outcome：

Before enrollment the drug was administered for 2 4 8 and 12 weeks

Measure method：

score

指标中文名：

肝脏超声

指标类型：

附加指标

Outcome：

liver ultrasound

Type：

Additional indicator

测量时间点：

入组前

测量方法：

超声仪

Measure time point of outcome：

Before enrollment

Measure method：

ultrasound equipment

指标中文名：

24h尿铜

指标类型：

主要指标

Outcome：

24h urine copper

Type：

Primary indicator

测量时间点：

入组前，用药2周、4周、8周、12周

测量方法：

原子吸收法

Measure time point of outcome：

Before enrollment the drug was administered for 2 4 8 and 12 weeks

Measure method：

atomic absorption method

指标中文名：

血常规

指标类型：

副作用指标

Outcome：

blood routine

Type：

Adverse events

测量时间点：

入组前，用药4周、8周、12周

测量方法：

全自动血细胞分析仪

Measure time point of outcome：

Before enrollment the drug was administered for 4 8 and 12 weeks

Measure method：

automatic blood cell analyzer

指标中文名：

颅脑MRI+DWI

指标类型：

附加指标

Outcome：

Cranial MRI and DWI scan

Type：

Additional indicator

测量时间点：

入组前

测量方法：

1.5T磁共振仪

Measure time point of outcome：

Before enrollment

Measure method：

1.5T magnetic resonance imaging (MRI) scanner

指标中文名：

心电图

指标类型：

副作用指标

Outcome：

electrocardiogram

Type：

Adverse events

测量时间点：

入组前，用药4周、8周、12周

测量方法：

十二导心电图仪

Measure time point of outcome：

Before enrollment the drug was administered for 4 8 and 12 weeks

Measure method：

Cardiogram instrument

指标中文名：

肝脏MRI+DWI

指标类型：

附加指标

Outcome：

Hepatic MRI and DWI scan

Type：

Additional indicator

测量时间点：

入组前

测量方法：

1.5T磁共振仪

Measure time point of outcome：

Before enrollment

Measure method：

1.5T magnetic resonance imaging (MRI) scanner

指标中文名：

肝肾功能

指标类型：

副作用指标

Outcome：

hepatic and renal function

Type：

Adverse events

测量时间点：

入组前，用药4周、8周、12周

测量方法：

全自动生化仪

Measure time point of outcome：

Before enrollment the drug was administered for 4 8 and 12 weeks

Measure method：

automatic biochemical analyzer

指标中文名：

血清生物学标志物

指标类型：

主要指标

Outcome：

Serum biomarker

Type：

Primary indicator

测量时间点：

入组前，用药4周、8周、12周

测量方法：

PT-qPCR

Measure time point of outcome：

Before enrollment, the drug was administered for 4, 8, and 12 weeks

Measure method：

PT-qPCR

指标中文名：

尿常规

指标类型：

副作用指标

Outcome：

urine routines

Type：

Adverse events

测量时间点：

入组前，用药2周、4周、8周、12周

测量方法：

尿常规分析仪

Measure time point of outcome：

Before enrollment, the drug was administered for 4, 8, and 12 weeks

Measure method：

Urinalysis analyzer

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

使用后销毁

说明

Fate of sample 

Destruction after use

Note：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

使用后销毁

说明

Fate of sample 

Destruction after use

Note：

标本中文名：

大便

组织：

Sample Name：

faeces

Tissue：

人体标本去向

使用后销毁

说明

Fate of sample 

Destruction after use

Note：

征募研究对象情况：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

最小 18 岁
Min age years
最大 60 岁
Max age years

Recruiting status：

Participant age：

性别：

Gender：

男女均可

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

采用分层区组随机化方法，以年龄为分层因素，用PASS 15.0统计软件产生受试者药物随机编码表。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Stratified block randomization method was used to generate random drug coding table of subjects with age as stratified factor by PASS 15.0 statistical software.

盲法：

单盲

Blinding：

single-blind

是否共享原始数据：

IPD sharing：

否

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

no

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

电子病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

eCRF

数据管理委员会：

Data Managemen Committee：

有

Yes

研究计划书或研究结果报告发表信息
（杂志名称、期、卷、页，时间；或网址）：

Publication information of the protocol/research results report
(name of the journal, volume, issue, pages, time; or website):

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